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12 mag 2022

Salesi, evento eccezionale Terapia genica su neonato

Infusione endovenosa per riparare l’atrofia muscolare spinale che lo affligge. La dottoressa Marini: "Serve per curare la malattia prevenendo lo sviluppo"

12 mag 2022
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona
L’ospedale materno-infantile Salesi di Ancona

Terapia genica su un neonato, evento eccezionale al Salesi. Per la prima volta nelle Marche è stata eseguita, nel reparto di Neuropsichiatria Infantile dell’ospedale materno infantile Salesi di Ancona, una infusione endovenosa della terapia genica per la Sma, Atrofia Muscolare Spinale: " Stiamo parlando di una terapia che va impiegata in maniera molto precoce e che ripara il difetto genetico, alla base della Sma _ sono le parole della dottoressa Carla Marini, direttore della Sod del Salesi _ serve per curare la malattia, prevenendone lo sviluppo. Sono passati alcuni giorni, dall’infusione, per questo prima di dare l’annuncio abbiamo voluto attendere l’evolversi del caso. Adesso lo possiamo dire, l’infusione è andata bene". L’infusione endovenosa è stata praticata il 7 maggio scorso a un neonato marchigiano affetto dalla malattia, di appena 24 giorni alla data della somministrazione. La dottoressa Marini aggiunge: "Sono pochissime le patologie, a parte le neurologiche, per cui si può applicare la terapia genica. Ripeto, il bambino sta bene, non ha avuto alcun effetto collaterale ed è tornato a casa: ritornerà in ospedale sabato prossimo per un controllo. Gli esami del sangue del neonato vanno molto bene, ma solo nei prossimi mesi si potrà comprendere l’esito della terapia. Ci aspettiamo che il bambino abbia un normale sviluppo motorio, attraverso le delicate fasi delle varie tappe motorie, fino a camminare autonomamente all’età di circa un anno, secondo i tempi fisiologici. Per valutare completamente l’efficacia della terapia, i prossimi mesi e fino all’anno di vita saranno molto importanti. Il bambino sarà monitorato periodicamente. Per quanto riguarda potenziali effetti collaterali, in particolare per la funzionalità epatica, faremo un controllo sabato, ad una settimana dalla terapia e poi dopo due settimane". Grande soddisfazione è stata espressa da Michele Caporossi, direttore generale dell’azienda Ospedali Riuniti di cui il Salesi rappresenta uno dei presidi: "Siamo di fronte a un evento assolutamente eccezionale. Abbiamo finalmente varcato una nuova frontiera della medicina: quella dell’uso di una terapia genica che permette addirittura il superamento di una grave e rara malattia neuromuscolare. Questo evento _ è il commento di Caporossi _ cade in un particolare contesto d’impegno della nostra Regione su tali patologie, per le quali non si sta lasciando nulla d’intentato, a partire dall’imminente avvio del Centro NeMO. Una terapia costosa che però è rientrata nell’omologazione dell’Aifa e che in futuro potrà scendere a livelli sempre più accessibili. Inoltre la SMA sarà oggetto di un importante Convegno Scientifico Nazionale, il prossimo 28 maggio, alla Mole Vanvitelliana".

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