Leucemia, nuove speranze. Terapia genica funziona

Pesaro, il primario Visani e il vice Isidori elencano i vantaggi delle molecole che colpiscono gli ’errori’ delle cellule: "Ma il trapianto resta un rimedio"

Il primario Visani e il vice, Isidori

Il primario Visani e il vice, Isidori

Pesaro, 11 dicembre 2019 - Vivere, e sopravvivere, alle cure contro la leucemia acuta mieloide anche senza chemio e trapianto. Sogno impossibile fino a una quindicina d’anni fa. Ma che ora sta diventando realtà grazie alle nuove molecole sperimentate con ottimi risultati anche nel reparto di Ematologia dell’ospedale Marche Nord, diretto da Giuseppe Visani. E’ stato lo stesso primario, in tandem con il suo vice Alessandro Isidori, a fare il quadro delle nuove opportunità terapeutiche durante l’incontro nazionale dei pazienti Ail, tenutosi a Pesaro.

Perchè questo focus sulla leucemia acuta mieloide, dottor Visani? «Il motivo – risponde il primario - sta nel fatto che è una delle leucemie più difficili da curare, vista la gravità e la rapidità con cui insorge. Ogni anno colpisce 3mila individui ed è la vera sfida per ogni medico ematologo».

Chi ne viene colpito? «Si manifesta soprattutto nelle persone che hanno superato i 60 anni di età, ma non risparmia i giovani. Finora le armi per la cura sono state la chemio, seguita poi dal trapianto di midollo osseo da donatore. Tuttavia, a causa della gravità della malattia e della co-morbilità che provoca, pochi potevano sottoposi al trapianto al di sopra dei 65 anni. In altri casi si ricorreva principalmente alle cure a basse dosi, che rallentano la progressione della malattia, o a trasfusioni e terapie di supporto, spesso a domicilio. Questo scenario ora però è in grande cambiamento».

Di cosa si tratta? «Ci sono nuovi farmaci sono in arrivo, li stiamo usando anche a Pesaro e diversi pazienti ne hanno avuto un grande beneficio».

Come funzionano? «Sono molecole che colpiscono gli ‘errori’ nei geni delle cellule leucemiche andandone a bloccare gli interruttori sempre accesi che resistono alle cure classiche, anche dopo chemio o trapianti».

E’ ora quindi di mandare in pensione il trapianto, dottor Isidori? «Non ancora – risponde il vice-primario - visto che ci sono stati importanti progressi anche in questo campo. Il trapianto familiare aploidentico, cioè uguale per metà, è ormai una procedura sicura, così come quello da familiare identico o da donatore. In più è possibile farlo nella stragrande maggioranza dei casi visto che praticamente tutti hanno a disposizione come donatore un padre, una madre, un fratello o un figlio».

Ora si parla molto delle terapie Car T che agicono direttamente sul sistema immunitario, distruggendo le cellule tumorali: funzionano anche nella leucemia acuta mieloide? «Il problema è che la leucemia acuta miolodie non ha un bersaglio unico e specifico per i Car T, di conseguenza questi colpiscono non solo le cellule malate, ma anche molte cellule sane che permettono poi al paziente di vivere e sopravvivere alle cure anche senza chemio e trapianto. Insomma, la strada è ancora tortuosa ma la cima da raggiungere meno tempestosa».