All’ospedale di Stato un farmaco per l’amiloidosi

Un farmaco di ultima generazione, per la cura di una malattia rara, la amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. Nei giorni scorsi, all’ospedale di Stato è avvenuta la prima somministrazione a un paziente sammarinese. L’amiloidosi da transtiretina causa l’accumulo di una proteina anomala che si deposita in vari organi del corpo determinandone un malfunzionamento che può portare a problemi seri di salute e, nei casi estremi, potenzialmente fatali. La diagnosi precoce e l’inizio tempestivo della terapia consentono di modificare il decorso della malattia rispetto al passato. Di recente è stato reso disponibile sul mercato un farmaco costoso che agisce silenziando il gene responsabile della mutazione che causa la malattia. Il Titano è tra i primi ospedali in tutta la penisola italiana, che hanno iniziato la sua somministrazione.