Neuroblastoma, il tumore può essere fermato. Ecco lo studio dell'Alma Mater

Bologna, 13 febbraio 2019 - Un'équipe di scienziati del dipartimento di Farmacia e Biotecnologie dell’Alma Mater, in collaborazione con colleghi australiani, tedeschi e statunitensi, ha messo a punto una nuova sostanza capace di fermare la crescita del neuroblastoma, uno dei tumori più diffusi tra quelli che colpiscono i bambini con meno cinque anni. Lo studio, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine, è stato realizzato da un gruppo internazionale di ricerca con il sostegno di Airc.

Sotto il microscopio dei ricercatori, è finito Mycn, gene che è la causa principale di diversi tumori tra cui il neuroblastoma. Mentre nelle cellule sane, di norma, ci sono due coppie del gene Mycn, in quelle colpite dalla malattia se ne possono trovare tra 10 e 500. Poiché non esistono farmaci in grado di bloccare direttamente la funzione del Mycn, i ricercatori si sono concentrati su un’altra strada: trovare il modo di inibire i geni che sono a loro volta regolati dall’azione di Mycn.

Come? Gli scienziati hanno scoperto che il gene Mycn agisce anche su molecole chiamate poliammine, centrali nella crescita e nella proliferazione cellulare. Il loro numero aumenta a dismisura nelle cellule tumorali. “Mycn è capace di regolare in modo diverso più di venti geni responsabili della sintesi, degradazione e importo delle poliammine - spiega Giovanni Perini, docente dell'Università di Bologna, a capo di uno dei tre laboratori che hanno coordinato la ricerca- rendendo così la cellula tumorale pressoché inattaccabile”. Nel tentativo di bloccare la sintesi di queste molecole, in passato è stato messo a punto uno specifico farmaco (Dfmo) che si è però rivelato in inefficace.

Si è scoperto infatti che le cellule tumorali, quando non riescono più a produrre le poliammine, sono in grado di importarle dall'esterno. E questo sistema di trasporto è innescato proprio da Mycn che attiva una proteina specifica che fa entrare nella cellula tumorale solo le molecole desiderate. Ed è proprio su questo meccanismo che i ricercatori si sono concentrati, mettendo a punto una sostanza che blocca la porta d'accesso alla cellula tumorale.

L'azione congiunta del farmaco Dfmo e il nuovo inibitore, chiamato Amxt 1501, ha dato risultati incoraggianti. "Le cellule di neuroblastoma non crescono più”, conferma Perini. Negli Stati Uniti l'azione congiunta dei due inibitori è stata ritenuta così potente che è già stata impiegata in via sperimentale in pazienti adulti colpiti da tumori. Inoltre, la possibilità di combinare i due farmaci con la chemioterapia standard potrebbe rappresentare uno strumento terapeutico efficace per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio.